Remdesivir: thân phận một loại thuốc
Năm 2010, trong một chương trình nghiên cứu về viêm gan siêu vi C, Hãng dược Gilead Sciences làm ra được remdesivir với mục tiêu chữa viêm gan. Tuy nhiên, thuốc lại không tốt như kỳ vọng. Hãng bèn chuyển hướng nghiên cứu xem remdesivir có thể dùng để chữa bệnh do virus Ebola và virus Marburg không.
Thật hú vía, Gilead sau đó phát hiện remdesivir có thể chống lại nhiều virus, trong đó có coronavirus (khi cái tên này chưa nổi tiếng). Trong trận dịch Ebola tại Tây Phi hồi 2013-2016, remdesivir đã chứng minh được công dụng của mình.
Mười năm sau, khi COVID-19 bùng phát, cả thế giới nhốn nháo tìm thuốc trị, remdesivir trở thành một trong những ứng viên tiềm năng nhất. Tuy nhiên, khi đem vào thử nghiệm lâm sàng thì thuốc gây ra lắm tác dụng phụ, còn triệu chứng của COVID-19 không thấy cải thiện mấy.
Nhưng trong lúc chờ đợi remdesivir được chấp thuận là một trong số những thuốc chính thức điều trị COVID-19, Gilead Sciences đệ đơn sẵn, xin FDA (Cục Quản lý thuốc và thực phẩm) cấp cho remdesivir một cái “orphan drug status”, dịch nôm na là “danh phận thuốc mồ côi”. Theo đó, Gilead sẽ được độc quyền tiếp thị “một mình một chợ” thuốc này suốt 7 năm và (về lý thuyết) muốn hét giá nào thì hét.
Thuốc mồ côi là gì?
Thuốc “mồ côi” là để chữa những bệnh “mồ côi” hay bệnh hiếm, ít người mắc đến nỗi các hãng dược thường không mặn mà nghiên cứu và sáng chế. Thân phận các thuốc này quả là như đứa trẻ mồ côi, chẳng ai muốn nhận về bảo trợ.
Hầu hết các bệnh này liên quan đến gen, có khi truyền qua nhiều thế hệ và đã chữa là phải chữa cả đời. Cũng có khi đó là một số loại nhiễm trùng, vài ung thư hiếm gặp, một số bệnh tự miễn… Có bệnh cực hiếm như thiếu Ribose 5-phosphate isomerase, suốt 27 năm chỉ phát hiện 3 ca.
Định nghĩa thế nào là bệnh hiếm không hề dễ. Có bệnh hiếm với vùng này mà không hiếm với vùng khác. Lại có những dạng ung thư thường gặp ở người lớn nhưng nếu trẻ em mà mắc thì lại được coi là hiếm.
Theo tiêu chuẩn của Mỹ, gọi là hiếm khi số người (Mỹ) mắc bệnh được công bố dưới 200.000 (hoặc 1/1.500 người). Tổ chức châu Âu về bệnh hiếm (EURORDIS) ước lượng có thể có tới 7.000 bệnh hiếm, trong đó chỉ khoảng 400 bệnh đã có phác đồ trị liệu. Số còn lại thì sao? Thì như đã nói, mang thân phận “mồ côi”, số người mắc không đủ tạo một thị trường hấp dẫn cho hãng dược nhảy vào.
Đạo luật thuốc mồ côi
Năm 1970, Abbey Meyers nhận thấy David con mình có gì đó khang khác: mặt giật giật, thỉnh thoảng thốt ra những âm thanh kỳ quái, hai tay vung vẩy mất kiểm soát, không tự xúc ăn được. Đến tuổi đi học, David bị bạn trêu và làm thầy cô bực. Các bác sĩ cũng không chẩn đoán ra bệnh gì, đến một ngày kia Abbey vô tình đọc thấy một bài báo nói về Tourette - một hội chứng hiếm mà nghe đồn thiên tài âm nhạc Mozart cũng mắc.
Theo chỉ dẫn của một bác sĩ chuyên khoa, Abbey xin cho David được tham gia thử nghiệm lâm sàng chuẩn bị cho một loại thuốc điều trị tâm thần bước vào thị trường Mỹ. Ở châu Âu người ta dùng thuốc này trị chứng Tourette.
Thuốc tuy có tác dụng tốt với chứng Tourette của David, nhưng lại không tốt lắm với chứng tâm thần phân liệt. Vì tâm thần thì nhiều người mắc, còn Tourette khi đó chẳng ai biết là gì, công ty dược quyết định bỏ thuốc này luôn. Họ không bào chế nữa. Không có thuốc mà mua, hai mẹ con nhà Abbey giờ mới thấm thía cái từ “thuốc mồ côi”.
Không bỏ cuộc, Abbey gia nhập Hội Tourette và quyết tâm tìm ra một giải pháp cho những người mắc các bệnh hiếm. Tháng 6-1980, đội của Abbey đã vận động được một nghị sĩ bang California chịu tổ chức một phiên điều trần về vấn đề thuốc mồ côi. Đây là cơ hội có một không hai của họ cho cử tọa toàn nước Mỹ hiểu được vấn đề, cũng như đặt các công ty dược lên bàn cân.
Thế nhưng hôm ấy toàn ngành dược chẳng “ma” nào có mặt, cũng chẳng có đại diện dân cử nào xuất hiện. Chẳng có ai, ngoại trừ nơi hàng ghế cuối cùng của căn phòng một thanh niên ngồi đó. Abbey cũng chẳng biết anh là ai.
Thanh niên đó là phóng viên tờ Los Angeles Times. Anh viết một bài báo ngắn ngủn, lẫn lộn giữa vô vàn tin tức, có vẻ như chẳng ai đọc.
Ngoại trừ một người
Vào những năm 1970, ở Mỹ có loạt phim truyền hình rất nổi tiếng là Quincy, M.E, trong đó siêu sao Jack Klugman thủ vai Quincy - bác sĩ pháp y chuyên dùng pháp y để phá án. Sau khi bài báo kia đăng trên Los Angeles Times, Abbey nhận một cuộc điện thoại từ nhà sản xuất của Quincy, đó chính là Maurice Klugman, anh trai của diễn viên Jack Klugman. Bản thân Maurice cũng gặp phải một căn bệnh hiếm. Anh đang chết dần vì ung thư xương và câu chuyện về các thuốc mồ côi khiến anh đồng cảm.
Kết quả là sau đó bộ Quincy có một tập kể chuyện một thiếu niên mắc chứng Tourette đã chết trong một hoàn cảnh đáng ngờ. Trong quá trình điều tra, Quincy gặp một thanh niên khác cũng mắc Tourette và ông bác sĩ thành ra đắm đuối với đề tài thuốc mồ côi. Trong phim, ông vận động được các hãng dược, FDA và các nghị sĩ.
Ở cảnh cuối, nhân vật mắc chứng Tourette được Quincy động viên và có một bài diễn thuyết bùng nổ tại phiên điều trần trước quốc hội. Bộ phim biến việc phá một vụ án thành một câu chuyện ly kỳ về chính sách.
Tập phim ấy chiếu xong, hàng ngàn thư gửi về, một số bức là của những người mắc bệnh hiếm, còn phần lớn là từ những người muốn “làm cái gì đó” để giải quyết nan đề thuốc mồ côi. Đoàn phim giao hết thư cho Abbey.
Được tiếp động lực, Abbey cùng đồng nghiệp lại vận động để có thêm một buổi điều trần trước nghị viện, lần này họ muốn đề xuất một dự luật khuyến khích các hãng dược cứ an tâm về tài chính khi nghiên cứu thuốc cho các bệnh hiếm. Nhờ tác động của siêu sao Jack Klugman, phiên điều trần ngày
10-3-1981 chật kín.
Dự luật thuốc mồ côi được hạ viện thông qua, nhưng ách tắc tại thượng viện. Biết được tin có một thượng nghị sĩ đang bí mật ngăn chặn dự luật này, anh em nhà Klugman bèn ra tay. Họ viết thêm một tập nữa của Quincy về một ông thượng nghị sĩ chống lại dự luật thuốc mồ côi.
Trong phim, bác sĩ Quincy đối đầu vị thượng nghị sĩ trong văn phòng ông ta tại D.C. Ngay khi tuyên bố phản đối dự luật, ông ta ngó ra ngoài cửa sổ, thấy hàng trăm người đang biểu tình trên phố, yêu cầu có một giải pháp cho các thuốc mồ côi.
Các diễn viên quần chúng này là những người thật mang bệnh hiếm do Abbey và các cộng sự tập hợp lại cho đoàn phim. Trong phim, cuộc tuần hành khiến ông nghị kia phải khuất phục. Còn ngoài đời, ngay khi tập phim được chiếu ra, ông nghị thật cũng đành khuất phục.
Thế là đầu năm 1983, Đạo luật thuốc mồ côi được thông qua. Theo gương Mỹ, Nhật Bản cũng có một đạo luật tương tự năm 1993 và đến năm 2000 là Liên minh châu Âu. Abbey trở thành chủ tịch Hiệp hội Quốc gia về các bệnh hiếm và giữ cương vị đó trong hơn 20 năm. Bà nhớ lại: “Sẽ không có một đạo luật thuốc mồ côi nếu hồi ấy nó không được đưa vào phim Quincy”.
Covid-19 mà là bệnh hiếm?
Trở lại với câu chuyện đầu bài, cầu được ước thấy, một buổi chiều thứ hai cuối tháng 3-2020, FDA đã cấp cho remdesivir của Gilead Sciences “danh phận” thuốc mồ côi.
Trớ trêu thay, remdesivir là một thứ thuốc có tiềm năng điều trị COVID-19, mà COVID-19 thì đến trẻ con lớp 1 cũng biết đến nó. Vấn đề là Hãng dược Gilead Sciences đã tranh thủ kẽ hở trong định nghĩa thế nào là bệnh hiếm, nộp đơn ngay khi con số người bệnh ở Mỹ được báo cáo chưa tới 200.000. Và FDA, không biết do máy móc hay “giả điên”, đã ban cho remdesivir cái “danh phận” thuốc mồ côi ấy.
Các chuyên gia ngay khi biết tin đã cảnh báo việc này sẽ giúp Gilead chặn đứng các đối thủ khác, tha hồ độc quyền remdesivir, tha hồ thét giá trên trời. Nói tóm lại, Gilead Sciences thế là “trúng quả đậm”.
Nhưng rủi thay cho Gilead lẫn FDA, đụng đến COVID-19 chẳng khác gì đổ xăng vào đám cháy. Người ta khui ra nào là Gilead Sciences thuộc cánh hẩu của đội đặc nhiệm chống coronavirus của Tổng thống Donald Trump, nào là một thành viên của đội là Joe Grogan từng miệt mài vận động cho Gilead từ 2011-2017 ở nhiều vấn đề, trong đó có việc áp giá dược phẩm.
FDA cấp “danh phận” thuốc mồ côi cho remdesivir chiều thứ hai thì sáng thứ tư, 50 nhóm hoạt động xã hội cùng ký một bức thư gửi cho Daniel O’Day, chủ tịch kiêm CEO của Gilead Sciences, yêu cầu hãng phải ngay lập tức rút khỏi miếng ăn béo bở đã được FDA đặt tận miệng.
Theo họ, do Mỹ thiếu xét nghiệm rộng rãi nên số ca công bố chưa tới 200.000, trong khi thực tế ắt phải hơn nhiều; Gilead tranh thủ điều này mà nộp đơn thì quả thực là “một sự lạm dụng đến vô lương tâm một chương trình vốn để khuyến khích việc nghiên cứu và phát triển các phương thức điều trị cho các bệnh hiếm gặp”, bức thư đanh thép nói.
“Gọi COVID-19 là gì cũng được, trừ bệnh hiếm. Gọi COVID-19 là bệnh hiếm là cười vào mặt những người mắc bệnh, là khai thác một lỗ hổng về luật để kiếm lợi từ một đại dịch chết người. Việc tuyên bố remdesivir thuộc diện thuốc mồ côi còn đáng giận hơn khi công chúng đã trả cho việc làm ra thuốc này ít nhất 60 triệu đôla từ tiền tài trợ lẫn vô vàn đóng góp của các nhà khoa học liên bang. Nước Mỹ, và cả thế giới, có quyền trông đợi Gilead hành xử tốt hơn”.
Ngay lập tức, Gilead vội vàng nộp đơn yêu cầu FDA hủy bỏ giùm “danh phận” thuốc mồ côi cho remdesivir, từ bỏ mọi lợi ích đi kèm “danh phận” đó, đồng thời hứa tiếp tục khẩn trương nghiên cứu công dụng chống COVID-19 của remdesivir.
Nếu remdesivir được chứng minh là an toàn và hiệu quả trong chống COVID-19, hãng hứa sẽ để cho thuốc này vừa dễ kiếm vừa hợp túi tiền với các chính phủ lẫn bệnh nhân trên toàn thế giới.
Nhưng các nhà hoạt động xã hội không phải trẻ con. Họ đã nhớ mặt Gilead Sciences và canh chừng gay gắt remdesivir. Họ dọa: “Gilead phải làm nhiều hơn hứa lù mù là tính giá hợp lý. Hãng cần cam kết ngay từ bây giờ sẽ cấp cho các nhà sản xuất quyền và công nghệ cần thiết để làm ra remdesivir, đổi lại là một khoản phí bản quyền
khiêm tốn”.
Nhưng với kẻ đã tham, biết thế nào là khiêm tốn?
Mạch Nha
